Terapia genica per combattere la perdita della vista

Per combattere la riduzione della vista che precede la cecità viene in aiuto la terapia genica made in Usa

Grazie ad un accordo tra Novartis e Spark Therapeutics, che detiene i diritti sulla terapia genica sperimentale voretigene neparvovec al di fuori degli Stati Uniti, sarà possibile curare i disturbi visivi come la cecità. La terapia genica sperimentale o Voretigene neparvovec è usata per ripristinare la funzionalità visiva dei pazienti con mutazioni bialleliche del gene RPE65.

Questa terapia sperimentale fornisce ai pazienti una copia funzionante del gene RPE65, al fine di trattare una perdita della vista altrimenti progressiva, che tipicamente porta a cecità. La terapia consiste in una iniezione subretinale e la procedura dura 45 minuti. I primi effetti si vedono dopo un mese. A differenza di altre terapie geniche, è necessaria una sola somministrazione.