Degenerazione maculare: nelle staminali potrebbe essere una terapia

Nella parte posteriore dell'occhio si trova un lontano avamposto del tessuto cerebrale. Qui, i neuroni fotosensibili della retina trasformano la luce in segnali nervosi che alcune sinapsi in seguito trasformano in immagini. La degenerazione maculare legata all'età (AMD) con il suo rischio di perdere la vista interessa proprio le cellule di questa zona. Si stima che quasi il 2% dei soggetti con più di 50 anni soffrano di questo disturbo, in cui i fotorecettori nella parte centrale e più sensibile della retina vengono danneggiati, rendendo progressivamente difficile leggere, guidare o guardare la tv.

Al momento la terapia della forma "umida" di AMD prevede iniezioni intravitreali, mentre per la forma AMD "secca", molto più comune, vengono generalmente utilizzati degli integratori alimentari.

Ma c'è speranza all'orizzonte. Le cellule staminali, derivate da tessuti adulti embrionali o geneticamente modificati, possono essere indotte a differenziarsi in cellule specializzate per sostituire quelle perse a causa di traumi o malattie. L'idea ha un evidente fascino per il trattamento dei disturbi del Sistema Nervoso Centrale tra cui il morbo di Parkinson e l'Alzheimer, anche se non esiste ancora un trattamento. 

Dal momento che l’occhio è ormai considerato una struttura esterna al cervello con meccanismi analoghi a quelli neuronali, la ricerca ha ipotizzato che le stesse staminali potessero avere una azione positiva anche sulla retina. Le indagini si stanno concentrando cellule dell'epitelio pigmentato retinico (RPE) che supportano i fotorecettori. Queste cellule trasportano i nutrienti ai fotorecettori, rimuovono il tessuto di scarto e riciclano i pigmenti per la loro funzione. Nella degenerazione maculare tendono a morire precocemente e così i fotorecettori muoiono a loro volta.

"Le cellule RPE possono sopravvivere senza fotorecettori, ma i fotorecettori non possono sopravvivere senza cellule RPE", afferma Kapil Bharti, capo dell'unità sulle cellule staminali oculari e ricerca traslazionale presso il National Eye Institute. 

Mentre le cellule dell’epitelio retinico impiantate non riescono a riportare in vita i fotorecettori morti, si tenta di capire se questo intervento possa ridare vita ai fotorecettori danneggiati grazie ai fattori trofici nervosi trapiantati nelle vicinanze. I segnali sarebbero incoraggianti: primi risultati degli studi clinici di fase 1 suggeriscono che questo non è un sogno impossibile. Uno studio, condotto dal London Project a Cure Blindness presso l'University College di Londra, ha finora incluso due persone con AMD evoluta non responsiva alle terapie. Il gruppo di ricerca guidato da Peter Coffey, direttore del London Project e autore senior del documento Nature Biotechnology ha impiantato cellule RPE derivate da cellule staminali embrionali (ESC) e moltiplicate su una matrice sintetica. Dodici mesi dopo, l'esame al microscopio ha confermato che gli impianti erano sopravvissuti mentre la visione dei pazienti era notevolmente migliorata. Il primo paziente riusciva a leggere 86 parole al minuto dopo la procedura, rispetto a 1,7 parole del periodo precedente al trattamento.

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